Une filière de santé maladies rares (FSMR) a pour vocation d’animer et de coordonner les actions entre les acteurs impliqués dans la prise en charge d’un ensemble cohérent de maladies rares (habituellement affectant un même organe). C’est un lieu de mise en réseau et d’échanges privilégiés entre les acteurs professionnels et associatifs.